Aplicación de terapia génica en el tratamiento de enfermedades hematológicas: logros, aspectos económicos y éticos del tema - Diaz-Garcia, Hector; Moran-Espinosa, Mari C.; Sánchez-Urbina, Rocío (Revista Médica del Instituto Mexicano del Seguro Social, 2024)
El descubrimiento de la estructura del ADN y los mecanismos que regulan la expresión de los genes durante la primera mitad del siglo pasado establecieron las bases teóricas y metodológicas para el desarrollo de tecnología que permite modificar un gen o genoma. La aplicación clínica de las técnicas que modifican la expresión de un gen se denomina terapía génica (TG). Estás técnicas incluyen plataformas (virales y no virales) que acarrean sistemas de modificación genética o genes sanos hasta las células blanco. La ClinicalTrial.gov es un repositorio sobre ensayos clínicos que incluye protocolos con uso de TG. En este trabajo se realizó una revisión sistemática de los trabajos registrados en ClinicalTrial.gov sobre el uso de TG en enfermedades hematológicas. Se encontraron un total de 41 ensayos clínicos relacionados con TG, de los cuales la mayoría estaba registrada en Estados Unidos de América del Norte (56.1%). El 41.46% de los protocolos obtuvieron financiamiento privado. Del 50% de todas las patologías solo las enfermedades de origen hematológico de origen monogénico (hemofilia A, hemofilia B y la anemia de Fanconi) recibieron TG. Por otro lado, el número de protocolos clínicos registrados por país se correlacionó de forma positiva con el desarrollo económico, el desarrollo científico, con la inversión en salud per cápita y con la calidad de vida. Finalmente, aún existen controversias bioéticas, sociales, políticas y económicas, que aún deben resolverse.